USA's lægemiddelstyrelse støtter ny behandling til sjælden sygdom

Et panel af rådgivere i den amerikanske lægemiddelstyrelse, FDA, har torsdag aften dansk tid enstemmigt støttet den første genterapeutiske behandling mod den sjældne sygdom Addison-Schilders.

Det skriver nyhedsbureauet Reuters.

Addison-Schilders, som i sin mest alvorlig form kendes som cerebral adrenoleukodystrofi (Cald), er en arvelig sygdom, som hindrer blodets evne til at transportere ilt rundt i kroppen.

Sygdommen er meget sjælden og ses ifølge sundhed.dk kun i én ud af 14.000 mennesker. Den er hyppigst hos unge drenge.

Den kan medføre en række af lidelser som tab af syn og hørelse, indlæringsvanskeligheder og demens.

I mange år har det ikke været muligt at behandle sygdommen uden stamceller fra en genetisk matchet donor.

Desuden kan der være en risiko for, at patienten bliver syg med en infektion, fordi patientens krop svækkes af kemoterapi, inden stamcellerne føres ind i kroppen.

Ved den nye behandling, som er udviklet af biotech-selskabet Bluebird, er det patientens egne celler, som bliver taget ud af kroppen. Her bliver cellerne behandlet for sygdommen og ført tilbage ind i kroppen.

Med den type behandling er der ikke behov for en donor. Sådan en kan være svær at finde.

I FDA var det et enstemmigt panel, som vurderede, at fordelene ved behandlingen opvejer risici.

Bluebird takker i en pressemeddelelse for godkendelsen fra FDA.

- I årtier har Cald-patienter kæmpet for muligheden for at afværge de hurtigt tiltagende og uafvendelige symptomer, som denne altødelæggende sygdom medfører, siger selskabets administrerende direktør, Andrew Obenshain.

- I dag er vi ét skridt tættere på at kunne levere en potentielt livreddende terapi for Cald.

/ritzau/